新京報(bào)訊（記者 張秀蘭）3月24日，港股上市公司基石藥業(yè)宣布，國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)普吉華（普拉替尼膠囊）作為國家一類新藥上市申請，用于既往接受過含鉑化療的轉(zhuǎn)染重排（RET）基因融合陽性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）成人患者的治療，該藥也成為國內(nèi)首個獲批上市的選擇性RET抑制劑。

世界衛(wèi)生組織國際癌癥研究機(jī)構(gòu)發(fā)布的2020年全球癌癥最新數(shù)據(jù)中，肺癌死亡人數(shù)位居所有癌癥之首，中國最常見的新發(fā)癌癥和最常見的癌癥死亡原因也均是肺癌。其中，非小細(xì)胞肺癌占肺癌的大多數(shù)。RET融合是新近發(fā)現(xiàn)的肺癌驅(qū)動基因，在非小細(xì)胞肺癌中RET融合患者占1%-2%，常見于不吸煙的年輕人群。針對RET融合陽性NSCLC患者一直以來缺乏療效良好的治療藥物，現(xiàn)有治療臨床獲益不滿意（化療、免疫為主的聯(lián)合治療）尤其是腦轉(zhuǎn)移患者，亟待低毒高效的RET選擇性抑制劑。

廣東省人民醫(yī)院吳一龍教授表示，在肺癌精準(zhǔn)治療領(lǐng)域，RET靶點(diǎn)的研發(fā)是一個巨大的突破，“ARROW研究的優(yōu)異數(shù)據(jù)結(jié)果有力支持了此次普吉華在中國獲批，并有望改變國內(nèi)RET融合陽性非小細(xì)胞肺癌患者的治療標(biāo)準(zhǔn)?！盇RROW研究顯示，普拉替尼在經(jīng)含鉑化療的RET融合陽性的NSCLC中國患者中顯示出優(yōu)越和持久的抗腫瘤活性，總體緩解率（ORR）為56%，中位緩解持續(xù)時間（DOR）未達(dá)到，6個月的DOR率為83%，安全性及耐受性良好，未出現(xiàn)與普拉替尼相關(guān)的不良事件導(dǎo)致的終止治療或死亡。

普拉替尼是一種強(qiáng)效、選擇性RET抑制劑，由基石藥業(yè)合作伙伴Blueprint Medicines公司開發(fā)。基石藥業(yè)與Blueprint Medicines公司達(dá)成獨(dú)家合作和許可協(xié)議，獲得普拉替尼在大中華地區(qū)，包括中國大陸、香港、澳門和臺灣地區(qū)的獨(dú)家開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利，該藥品也成為基石藥業(yè)首個商業(yè)化上市的產(chǎn)品。

基石藥業(yè)已經(jīng)組建一支規(guī)模超過200人的銷售團(tuán)隊(duì)，并開始與國內(nèi)頭部分銷商進(jìn)行談判，以建立分銷管道。今年3月5日，基石藥業(yè)與國藥控股股份有限公司（國藥控股）簽署戰(zhàn)略合作協(xié)議，攜手推進(jìn)普拉替尼等在中國獲批上市后的商業(yè)化進(jìn)程。此外，燃石醫(yī)學(xué)已與基石藥業(yè)達(dá)成伴隨診斷（CDx）戰(zhàn)略合作，雙方將攜手開發(fā)和商業(yè)化普拉替尼在中國地區(qū)的CDx試劑，用于檢測腫瘤患者的RET基因變異。

校對 柳寶慶