新京報(bào)訊（記者 張秀蘭）當(dāng)?shù)貢r(shí)間6月7日，美國食藥監(jiān)局（FDA）通過加速批準(zhǔn)途徑批準(zhǔn)渤健公司旗下藥物Aducanumab（Aduhelm）用于治療阿爾茨海默?。ˋD）患者。受此消息影響，渤健公司股價(jià)在6月8日迎來上漲，漲幅一度達(dá)到60%。

阿爾茨海默?。ˋD）是一種退行性中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病，會損害患者的思維能力、記憶力和行為獨(dú)立性，并且會導(dǎo)致患者過早死亡，患者從疾病早期進(jìn)展至重度平均僅需4至5年。截至目前，已有超200種AD候選藥物臨床試驗(yàn)失敗，失敗率超過99%。

18年來首個(gè)AD新藥獲批

Aducanumab是FDA自2003年以來首個(gè)批準(zhǔn)用于阿爾茨海默病的新型療法，也是全球首個(gè)針對阿爾茨海默病潛在病理生理機(jī)制，即大腦中存在的β-淀粉樣蛋白斑塊的治療藥物。臨床試驗(yàn)首次表明，阿爾茨海默病患者大腦中這些標(biāo)志性斑塊的減少有望減緩這種破壞性癡呆癥患者的臨床衰退。FDA此前批準(zhǔn)的相關(guān)藥物均只是對癥治療，主要為改善認(rèn)知和記憶障礙，沒有一種能夠阻止或者延緩阿爾茨海默病病情的進(jìn)展。

基于根據(jù)加速審批條款，渤健還需要進(jìn)行一項(xiàng)新的隨機(jī)對照臨床試驗(yàn)，以驗(yàn)證治療是否有臨床效益。如果該試驗(yàn)不能證實(shí)藥物的益處，那FDA仍有可能將該藥物撤出市場。

多年以來，阿爾茨海默病的新藥研究異常艱難，從1998年-2017年，全球有146個(gè)阿爾茨海默癥藥物在臨床研發(fā)中心遭遇失敗，40%夭折于早期臨床階段，39%在中期臨床宣布失敗，18%在后期臨床失敗。全球各大制藥公司在過去的20多年里，相繼投入數(shù)千億美元研發(fā)新的阿爾茨海默病治療藥物，自2000年以來，已有200多種阿爾茨海默病候選藥物臨床試驗(yàn)失敗，失敗率高達(dá)99%。

此次Aducanumab獲批也引來質(zhì)疑?！犊茖W(xué)》雜志稱，這一決定震驚業(yè)內(nèi)專家且有爭議，因?yàn)镕DA否決了一組顧問的結(jié)論。FDA藥物評估和研究中心主任帕特里齊亞·卡瓦佐尼博士也表示，F(xiàn)DA將繼續(xù)對Aducanumab進(jìn)行監(jiān)測，直至它上市并最終用于患者治療。

全球超40家藥企參與研發(fā)

全球阿爾茨海默病龐大的患病人群是不爭的事實(shí)。根據(jù)國際阿爾茨海默癥協(xié)會發(fā)布的《2018年世界阿爾茨海默癥報(bào)告》，截至2018年，全球共有5000萬AD患者，社會相關(guān)成本達(dá)1萬億美元。隨著人口老齡化的趨勢，預(yù)計(jì)到2030年全球AD患者將會達(dá)到8200萬人，2050年將達(dá)到1.52億人。中國阿爾茨海默病患者數(shù)量占全球五分之一，由阿爾茨海默病導(dǎo)致的癡呆患者人數(shù)達(dá)983萬，輕度認(rèn)知障礙患者數(shù)為3877萬。數(shù)據(jù)顯示，全國阿爾茨海默病患者的年經(jīng)濟(jì)支出大約為1667.4億美元，預(yù)計(jì)到2030年，由該疾病引起的相關(guān)支出，將多達(dá)5000億美元。

醫(yī)藥市場調(diào)研機(jī)構(gòu)Evaluate Vantage在其發(fā)布的報(bào)告中預(yù)測，按照現(xiàn)有定價(jià)，Aduhelm在2026年的全球銷售額將達(dá)到48億美元。另據(jù)醫(yī)藥魔方NextPharma數(shù)據(jù)，全球超過40家企業(yè)在開發(fā)Aβ靶向藥物。

在眾多研發(fā)企業(yè)中，國內(nèi)制藥企業(yè)綠谷占有一席之地。2019年底，綠谷制藥原創(chuàng)藥物“九期一”（甘露特鈉膠囊）獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市。2020年4月，F(xiàn)DA批準(zhǔn)九期一在美國開展國際多中心Ⅲ期臨床試驗(yàn)的申請，當(dāng)年11月啟動(dòng)國際多中心Ⅲ期臨床試驗(yàn)的患者入組工作。綠谷制藥透露，其國際多中心Ⅲ期臨床試驗(yàn)的52周雙盲期研究計(jì)劃有望在2025年全部完成，并將于之后開展歐美地區(qū)的新藥注冊上市工作。

校對 李世輝