新京報(bào)訊（記者張秀蘭）由中華醫(yī)學(xué)會(huì)神經(jīng)病學(xué)分會(huì)神經(jīng)免疫學(xué)組編寫的《中國(guó)重癥肌無力診斷和治療指南（2025版）》近日發(fā)布，這也是時(shí)隔五年后指南的再次更新。新指南對(duì)重癥肌無力（MG）的治療目標(biāo)進(jìn)行了更新，強(qiáng)調(diào)了療效和安全性“雙達(dá)標(biāo)”的重要性，并首次推薦患者使用MG-ADL量表評(píng)估疾病嚴(yán)重程度。
重癥肌無力是一種由神經(jīng)-肌肉接頭傳遞功能障礙引起的自身免疫性神經(jīng)肌肉疾病，主要分為眼肌型和全身型重癥肌無力。其中，全身型重癥肌無力作為罕見病，具有病程長(zhǎng)、難治愈、易復(fù)發(fā)的特點(diǎn)，嚴(yán)重影響患者的日常生活、社交和工作，急性加重時(shí)甚至?xí)＜吧Ｗ鳛橐环N罕見病中的常見病，重癥肌無力的特點(diǎn)之一就是癥狀容易波動(dòng)、時(shí)好時(shí)壞?；颊叱鲈汉笤趺磁袛嗖∏榭刂频煤貌缓?？新指南強(qiáng)調(diào)了療效和安全性“雙達(dá)標(biāo)”的治療目標(biāo)，同時(shí)引入了一個(gè)更量化、更貼近患者感受的目標(biāo)-MSE（最小癥狀表達(dá)，MG-ADL評(píng)分0或1分）來衡量療效是否“達(dá)標(biāo)”。新指南指出，當(dāng)MG-ADL評(píng)分升高≥2分時(shí)，提示病情惡化。患者在家就能獨(dú)立完成ADL評(píng)估，通過幾道選擇題就可直觀地看出說話、咀嚼、吞咽、呼吸等肌肉的活動(dòng)能力。評(píng)分越高代表癥狀越嚴(yán)重，0或1分是理想的“達(dá)標(biāo)”成績(jī)，說明癥狀控制得不錯(cuò)。
重癥肌無力病程長(zhǎng)，很多長(zhǎng)期服藥的患者都有“激素恐懼”心理。新指南首次以治療目標(biāo)的形式強(qiáng)調(diào)了激素的減量達(dá)標(biāo)，潑尼松劑量降至5-10mg/天才算安全性“達(dá)標(biāo)”。目前國(guó)內(nèi)已有五款新型生物制劑獲批重癥肌無力適應(yīng)癥，新指南指出，重癥肌無力的治療應(yīng)包括達(dá)標(biāo)治療和維持治療，并對(duì)不同治療需求和藥物進(jìn)行了證據(jù)評(píng)估和推薦意見。
校對(duì) 柳寶慶
