新京報貝殼財經(jīng)訊（記者俞金旻）6月25日，貝殼財經(jīng)記者從海軍軍醫(yī)大學第二附屬醫(yī)院（上海長征醫(yī)院）獲悉，該院徐滬濟教授研究團隊采用一種新治療手段，對一例難治性系統(tǒng)性硬皮病患者成功實現(xiàn)臨床轉化，治療后患者皮膚硬化明顯改善，組織纖維化顯著逆轉，肺功能和心臟功能等多項關鍵指標均取得了顯著改善。

據(jù)徐滬濟教授研究團隊介紹，系統(tǒng)性硬皮病作為一種以血管異常、免疫活化和進行性組織纖維化為特征的慢性自身免疫性疾病，臨床治療長期面臨藥效局限、纖維化不可逆、疾病異質性高等挑戰(zhàn)。特別是在彌漫型皮膚硬化性中，常規(guī)藥物療效有限、預后差。盡管當前自體造血干細胞移植或CAR-T細胞療法在部分難治性病例中取得初步進展，但也面臨高毒性反應、制備個體化限制和生產(chǎn)標準化等問題，嚴重阻礙推廣。

治療后，患者皮膚和血管得到明顯改善。上海長征醫(yī)院供圖

徐滬濟透露，目前采用自體造血干細胞移植或CAR-T細胞療法治療硬皮病費用高達百萬元，而新治療手段距離大規(guī)模臨床運用已為期不遠，投入批量生產(chǎn)后，其治療費用有望下降至十萬元級。徐滬濟表示，作為“從0到1”的探索，本研究不僅提供了治療難治性系統(tǒng)性硬皮病的新策略，還驗證了從“靶向清除”到“再生修復”的治療理念，更為細胞治療在風濕性疾病中的應用開辟了全新路徑。隨著未來研究的深入和臨床試驗的擴展，期待這一療法為更多患者帶來福音。

另據(jù)了解，該病例研究成果“iPSC來源雙靶點CAR-NK細胞在難治性系統(tǒng)性硬皮病中應用和機制研究”，6月24日夜間在國際三大頂尖學術期刊之一的《細胞》（Cell）以原創(chuàng)論著形式在線發(fā)表。

編輯 陳莉 校對 劉軍