新京報貝殼財經(jīng)訊（記者俞金旻）4月10日，新京報貝殼財經(jīng)記者從上海市藥監(jiān)局了解到，國家藥品監(jiān)督管理局通過優(yōu)先審評，審批程序批準(zhǔn)上海信致醫(yī)藥科技有限公司申報的波哌達可基注射液（商品名：信玖凝）上市，用于治療中重度血友病 B（先天性凝血因子IX缺乏癥）成年患者。這是首個血友病B基因治療藥物，也是全國獲批的首個基因治療藥物。

貝殼財經(jīng)記者了解到，目前，全球已有3款用于血友病的基因治療產(chǎn)品上市，分別為BioMarin的Roctavian（2023.6 FDA）、CLS/uniQure的Hemgenix（2022.11 FDA）、輝瑞的Beqvez（2024.4 FDA），分別用于治療A型血友病、B型血友病、B型血友病。

Roctavian、Hemgenix、Beqvez分別定價290萬美元、350萬美元、350萬美元。但是商業(yè)化卻遠不及預(yù)期。據(jù)公開報道，來自BioMarin的年報顯示，2023年僅3名患者接受Roctavian治療，銷售為350萬美元。

目前，信玖凝的定價還未公布，但可以肯定的是，對比國外同類，會低很多。

據(jù)了解，血友病 B 是一種遺傳性出血性疾病，由凝血因子 Ⅸ（FⅨ）缺乏引起。長期以來，患者主要依賴終生頻繁接受靜脈注射凝血酶原復(fù)合物（PCC）或凝血因子Ⅸ 進行替代治療?；颊叱掷m(xù)頻繁出血，容易導(dǎo)致關(guān)節(jié)結(jié)構(gòu)和功能損傷嚴重，致殘率居高不下。這不僅給患者帶來極大的身體痛苦和生活不便，也伴隨感染、血栓等風(fēng)險，高昂的治療費用也讓患者家庭長期背負沉重的經(jīng)濟負擔(dān)。信玖凝?采用工程化改造的嗜肝性重組腺相關(guān)病毒（rAAV）載體，可將含優(yōu)化的人凝血因子Ⅸ基因遞送到患者肝臟細胞內(nèi)，進而利用宿主細胞基因轉(zhuǎn)錄系統(tǒng)持續(xù)表達人凝血因子Ⅸ，并分泌到血液中，發(fā)揮FⅨ的促凝血活性。

尤其值得期待的是，采用基因治療方法，患者只需一次注射，患者有極大可能治愈的獲益，不用再定期治療，不僅為中重度血友病B成年患者提供了新的治療選擇，同時大大減輕了經(jīng)濟負擔(dān)和醫(yī)保壓力。

編輯 陳莉 校對 楊許麗