新京報(bào)訊（記者張秀蘭）4月30日，國(guó)家藥監(jiān)局官網(wǎng)顯示，心肌肌球蛋白抑制劑邁凡妥（通用名為瑪伐凱泰膠囊）獲優(yōu)先審評(píng)批準(zhǔn)，用于治療紐約心臟協(xié)會(huì)（NYHA）心功能分級(jí)II-III級(jí)的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者，以改善運(yùn)動(dòng)能力和癥狀。該藥為全球首個(gè)也是目前唯一獲批的心肌肌球蛋白抑制劑。

肥厚型心肌病主要是由于編碼肌小節(jié)相關(guān)蛋白基因致病性變異導(dǎo)致的，或病因不明的心肌病，以心肌肥厚為特征，左心室壁受累最為常見(jiàn)。我國(guó)經(jīng)年齡和性別校正后的患病率約為80/10萬(wàn)。根據(jù)是否存在左心室流出道（LVOT）梗阻，肥厚型心肌病可分為梗阻性和非梗阻性兩大類(lèi)型?；颊咄ǔ?huì)出現(xiàn)勞力性呼吸困難、胸痛、心悸及暈厥等癥狀，甚至出現(xiàn)嚴(yán)重并發(fā)癥，導(dǎo)致病情惡化或死亡。心臟性猝死（SCD）的發(fā)生率雖然只有1%，但其仍是HCM患者的主要死亡原因之一，在年輕患者中尤為顯著。

肥厚型心肌病往往需要通過(guò)心臟超聲檢查予以確診，但由于HCM的癥狀與其他心臟疾病相似，疾病容易被忽視，目前診斷率相對(duì)較低，甚至部分患者首發(fā)即猝死。研究顯示，肥厚型心肌病患者相關(guān)門(mén)診就診次數(shù)在1年內(nèi)從平均2.3次增加到7.8次；而住院比例則達(dá)到27%，較初始階段的8%大幅增加。

邁凡妥通過(guò)特有的作用機(jī)制靶向疾病核心病理生理機(jī)制，通過(guò)作用于心肌肌球蛋白，減少過(guò)多肌球蛋白和肌動(dòng)蛋白橫橋的形成，以減輕心肌的過(guò)度收縮，并改善舒張功能，該藥此前被國(guó)家藥監(jiān)局納入優(yōu)先審評(píng)。北京協(xié)和醫(yī)院院長(zhǎng)張抒揚(yáng)教授指出，與非梗阻性HCM患者相比，左心室流出道梗阻的患者生存率較低。常規(guī)藥物只能減輕癥狀，并不能從根本上解決心肌肥厚所導(dǎo)致的一系列臨床癥候群。而手術(shù)或介入治療雖可以改善HCM癥狀，但是侵入性治療難度高且存在并發(fā)癥風(fēng)險(xiǎn)，極少患者會(huì)接受，目前在臨床上并未得到廣泛應(yīng)用，亟待新的創(chuàng)新藥物出現(xiàn)以改變治療現(xiàn)狀?，敺P泰在中國(guó)的獲批開(kāi)啟了中國(guó)梗阻性HCM治療的新紀(jì)元，有望重新定義此類(lèi)患者的治療前景。

目前，邁凡妥已被納入《2023歐洲心臟病學(xué)會(huì)（ESC）心肌病管理指南》、《中國(guó)成人肥厚型心肌病診斷與治療指南2023》 以及《中國(guó)肥厚型心肌病指南2022》，作為梗阻性肥厚型心肌病患者的推薦療法之一。

校對(duì) 柳寶慶