新京報(bào)訊（記者 張秀蘭）4月1日，基石藥業(yè)股價(jià)開(kāi)盤上漲，最高漲幅超過(guò)5%。3月31日晚間，基石藥業(yè)宣布，國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)其胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）精準(zhǔn)靶向藥物泰吉華（阿伐替尼片）的新藥上市申請(qǐng)，用于治療PDGFRA外顯子18突變（包括PDGFRA D842V突變）不可切除或轉(zhuǎn)移性GIST成人患者。該藥成為中國(guó)首個(gè)獲批的針對(duì)PDGFRA外顯子18突變型GIST的精準(zhǔn)治療藥物，也是基石藥業(yè)在一周內(nèi)迎來(lái)的第二款創(chuàng)新藥獲批。

胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）是一種發(fā)生在胃上皮與肌肉中間組織中的較為罕見(jiàn)的消化系統(tǒng)腫瘤。在消化道的軟組織肉瘤中，GIST發(fā)病率位列第一，可以發(fā)生在胃腸道的任何部位，其中以胃和小腸多發(fā)，結(jié)直腸次之。由于GIST無(wú)特異性癥狀且容易被常規(guī)檢測(cè)手段忽略，往往確診時(shí)已屬中晚期，手術(shù)無(wú)法根治，治療難度大患者預(yù)后差。

研究人員發(fā)現(xiàn)，80%的GIST存在原癌基因受體酪氨酸激酶受體（KIT）和血小板衍生生長(zhǎng)因子受體（PDGFRA）基因突變，圍繞這些突變的藥物研發(fā)由此展開(kāi)。研究顯示，泰吉華在攜帶PDGFRA D842V突變的中國(guó)GIST患者中初步顯示出顯著的抗腫瘤活性，在300 mg每日一次的劑量下，8例攜帶PDGFRA D842V突變的患者中，所有患者靶病灶均有縮小，總體緩解率（ORR）為62.5%，且總體耐受性良好。此前，中國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)（CSCO）胃腸間質(zhì)瘤專家委員會(huì)組織編寫的首版《CSCO胃腸間質(zhì)瘤診療指南》已推薦阿伐替尼用于一線治療PDGFRA D842V 突變以及三線治療失敗后的GIST患者。

3月24日，國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)基石藥業(yè)旗下普吉華（普拉替尼膠囊）作為國(guó)家一類新藥上市申請(qǐng)，用于既往接受過(guò)含鉑化療的轉(zhuǎn)染重排（RET）基因融合陽(yáng)性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）成人患者的治療，該藥成為國(guó)內(nèi)首個(gè)獲批上市的選擇性RET抑制劑，也是基石藥業(yè)首個(gè)商業(yè)化上市的產(chǎn)品。

基石藥業(yè)上周披露的2020年年報(bào)顯示，2021年將迎來(lái)多個(gè)產(chǎn)品的商業(yè)化上市。除前述兩款藥物外，基石藥業(yè)旗下舒格利單抗已于2020年11月向國(guó)家藥監(jiān)局遞交上市申請(qǐng)，預(yù)計(jì)今年下半年獲批。該藥用于治療四期鱗狀及非鱗狀NSCLC的數(shù)據(jù)在PD-1及PD-L1單克隆抗體中顯示出同類最優(yōu)的潛力，也是唯一一款聯(lián)合化療對(duì)NSCLC兩種組織亞型均有效的PD-L1，其相關(guān)研究結(jié)果成為已發(fā)布的PD-1及PD-L1單克隆抗體數(shù)據(jù)中最優(yōu)者之一。此外，旗下艾伏尼布（IDH1抑制劑）已被國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心列入“臨床急需境外新藥名單”。

校對(duì) 王心