新京報(bào)訊（記者 張秀蘭）2月23日，國(guó)家藥監(jiān)局藥品評(píng)審中心（CDE）官網(wǎng)顯示，全人源BCMA嵌合抗原受體自體T細(xì)胞注射液（研發(fā)代號(hào)：IBI326）被正式納入突破性治療藥物程序，擬定適應(yīng)癥為復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤。

該療法由信達(dá)生物與馴鹿醫(yī)療合作開發(fā)。IBI326是一種針對(duì)B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T細(xì)胞療法。此前公布的臨床研究數(shù)據(jù)顯示，IBI326獲得了良好的安全性、有效性和應(yīng)答持久性。研究還包括4名先前已接受過鼠源抗BCMA CAR-T治療后復(fù)發(fā)的患者，他們的整體表現(xiàn)表明IBI326還可為鼠源性CAR-T治療后復(fù)發(fā)的患者提供有效治療選擇。2021年1月，由馴鹿醫(yī)療與華中科技大學(xué)附屬同濟(jì)醫(yī)院血液科周劍峰教授團(tuán)隊(duì)合作的“全人源BCMA CAR-T治療復(fù)發(fā)難治多發(fā)性骨髓瘤療效及安全性”的最新研究成果發(fā)表在血液學(xué)知名學(xué)術(shù)期刊《Blood》中。本次突破性治療藥物的認(rèn)定是基于正在中國(guó)進(jìn)行的治療R/R MM 的1/2期研究（ChiCTR1800018137）中觀察到的結(jié)果。

根據(jù)國(guó)家藥監(jiān)局2020年7月發(fā)布的《突破性治療藥物審評(píng)工作程序（試行）》，申請(qǐng)人可在藥物臨床試驗(yàn)期間，評(píng)估該藥物的適用范圍和適用條件，向CDE提出申請(qǐng)。申請(qǐng)適用突破性治療藥物程序應(yīng)同時(shí)滿足兩個(gè)條件，即用于防治嚴(yán)重危及生命或者嚴(yán)重影響生存質(zhì)量的疾??；對(duì)于尚無有效防治手段的，該藥物可以提供有效防治手段；或者與現(xiàn)有治療手段相比，該藥物具有明顯臨床優(yōu)勢(shì)，即單用或者與一種或者多種其他藥物聯(lián)用，在一個(gè)或者多個(gè)具有臨床意義的終點(diǎn)上有顯著改善。

CAR-T細(xì)胞療法通過優(yōu)化改良在臨床腫瘤治療上取得很好的效果，成為有望治愈癌癥的新型腫瘤免疫治療方法。山西證券研報(bào)指出，集采及醫(yī)保目錄談判等新機(jī)制的出臺(tái)，顯著提升患者的支付意愿及能力，細(xì)胞免疫將逐步解決目前臨床上未滿足的重大需求，國(guó)內(nèi)細(xì)胞免疫行業(yè)也迎來重大市場(chǎng)機(jī)遇。根據(jù)Frost&Sullivan報(bào)告，中國(guó)細(xì)胞免疫治療產(chǎn)品市場(chǎng)規(guī)模預(yù)計(jì)于2021年至2023年由13億元升至102億元，年復(fù)合增長(zhǎng)率為181.5%。預(yù)計(jì)市場(chǎng)于2030年達(dá)到人民幣584億元。

國(guó)內(nèi)已有多家企業(yè)在布局CAR-T細(xì)胞療法領(lǐng)域，包括傳奇生物、藥明巨諾等。

校對(duì) 危卓